Investigadores de la Universidad de Zúrich han presentado un novedoso método que aprovecha la inteligencia artificial para mejorar la precisión de la edición genética. Esta innovación promete revolucionar el modelado de enfermedades y allanar el camino hacia terapias génicas más seguras y eficaces.
Un equipo de científicos de la Universidad de Zúrich (UZH), en colaboración con la Universidad de Gante y la ETH de Zúrich, ha logrado un avance significativo en el mundo de la ingeniería genética. Su innovadora técnica, que combina inteligencia artificial con la tecnología CRISPR/Cas9, eleva la precisión de la edición de ADN a nuevas cotas.
Este desarrollo, publicado En la revista Nature Biotechnology, se afirma que este nuevo estudio transformará el modelado de las enfermedades humanas y sentará una base sólida para las terapias genéticas de próxima generación.
Actualmente, la tecnología CRISPR/Cas muestra un gran potencial para aplicaciones en biotecnología y terapia génica gracias a su capacidad para realizar modificaciones precisas y específicas del ADN. Sin embargo, garantizar que estas "tijeras genéticas" no provoquen mutaciones genéticas involuntarias es crucial para mantener la integridad genómica y prevenir efectos secundarios adversos.
El método recientemente desarrollado, liderado por el autor principal, Thomas Naert, quien entonces trabajaba en la UZH y ahora es investigador postdoctoral en la Universidad de Gante, utiliza una herramienta llamada "Pythia". Este sistema, impulsado por IA, predice cómo las células repararán su ADN tras la edición genética, lo que permite intervenciones más precisas.
"Nuestro equipo desarrolló pequeñas plantillas de reparación de ADN, que actúan como pegamento molecular y guían a la célula para realizar cambios genéticos precisos", dijo Naert en un comunicado de prensa.
Estas plantillas diseñadas con IA se probaron en cultivos de células humanas, donde produjeron ediciones e integraciones genéticas de gran precisión.
Los investigadores también validaron el enfoque en otros organismos, incluido el organismo modelo. Xenopus, una pequeña rana tropical ampliamente utilizada en la investigación biomédica, y en ratones vivos, donde editaron con éxito el ADN de las células cerebrales.
La reparación del ADN sigue patrones; no es aleatoria. Y Pythia utiliza estos patrones a nuestro favor —añadió Naert—.
Los métodos CRISPR tradicionales se basan en los mecanismos naturales de reparación de la célula, lo que a veces puede provocar alteraciones genéticas no deseadas. Mediante el aprendizaje automático, los investigadores simularon millones de posibles resultados de edición para determinar la forma más eficiente de realizar cambios genéticos específicos.
Además de editar el genoma, el método también permite el etiquetado fluorescente de proteínas específicas.
“Eso es increíblemente poderoso”, agregó Naert, “porque nos permite observar directamente qué hacen las proteínas individuales en el tejido sano y enfermo”.
Esta versatilidad se extiende a todos los tipos de células, incluso aquellas de órganos que no se dividen como el cerebro.
Pitia recibe su nombre, acertadamente, de la suma sacerdotisa del oráculo del Templo de Apolo en Delfos, famosa por sus capacidades proféticas. De igual manera, esta nueva herramienta permite a los investigadores predecir los resultados de la edición genética con extraordinaria precisión.
“Al igual que los meteorólogos usan la IA para predecir el tiempo, nosotros la usamos para predecir cómo responderán las células a las intervenciones genéticas. Este poder predictivo es esencial si queremos que la edición genética sea segura, fiable y clínicamente útil”, añadió el autor principal Soeren Lienkamp, profesor de la UZH y la ETH de Zúrich.
Lo que más nos entusiasma no es solo la tecnología en sí, sino también las posibilidades que abre. Pythia integra la predicción de IA a gran escala con sistemas biológicos reales. Desde células cultivadas hasta animales completos, esta estrecha conexión entre el modelado y la experimentación es cada vez más útil, por ejemplo, en terapias génicas de precisión», añadió Lienkamp.
Las implicaciones de este trabajo son profundas, y abarcan desde una comprensión más profunda de las enfermedades genéticas hasta el desarrollo de terapias génicas para afecciones neurológicas y otras enfermedades. Con mayor seguridad y eficacia, este método avanzado de edición genética podría tener un impacto significativo en los campos de la investigación biomédica y la medicina terapéutica.
Fuente: Universidad de Zurich