Un equipo de científicos de la Escuela de Medicina Lewis Katz de Temple University ha desarrollado un método para extraer el ADN del VIH de las células de los animales vivos. Con las pruebas revolucionarias y exitosas del equipo, la cura permanente para el VIH puede finalmente estar a su alcance.

El equipo utilizó CRISPR / Cas-9, Una tecnología de edición de genes, para eliminar las células infectadas con VIH-1. El equipo probó la tecnología en tres modelos animales separados. En lo que ellos llaman un "modelo humanizado", los científicos trasplantaron células inmunitarias humanas infectadas con VIH en ratones y eliminaron con éxito el virus. Esto marca la primera vez que los científicos fueron capaces de eliminar la infección en las células humanas.

El equipo estuvo liderado por Wenhui Hu, Actualmente profesor asociado en el Centro de Investigación de Enfermedades Metabólicas y el Departamento de Patología (anteriormente en el Departamento de Neurociencia); Laura H. Carnell Profesora de Neurociencia Kamel Khalili, Presidente del Departamento de Neurología y director del Centro de Neurovirología y del Centro Integral de NeuroAIDS; y Won-Bin Young, Quien fue profesor asistente de radiología en la Universidad de Pittsburgh School of Medicine durante la investigación, pero recientemente se unió a la escuela de medicina de Temple como científico investigador.

TUN habló con el Dr. Khalili para obtener información sobre la investigación. Él cree que finalmente estamos en una etapa donde podría haber una cura para el SIDA.

Con más de 30 años de experiencia en investigación sobre el VIH, creo que hemos llegado a una etapa en la que las tecnologías están disponibles para desarrollar estrategias eficaces, incluyendo el uso de la edición de genes, tal vez en combinación con otros métodos actualmente disponibles para la cura del SIDA.

Actualmente, los fármacos antirretrovirales (ARV) se utilizan para tratar a los infectados con el VIH. El problema es que el uso de ARVs es un tratamiento y no una cura. Pueden prevenir el crecimiento del virus, pero no pueden reparar daños ya infligidos por el VIH, o eliminar el virus por completo. La terapia con ARV (cART) es costosa y el VIH rebotes si los pacientes suspenden su terapia. Cuando el virus se propaga y el número de CD4 células gotas Por debajo de las células 200 por milímetro cúbico de sangre, el virus del VIH se convierte en SIDA.

Los equipos Estudios iniciales Se llevaron a cabo en ratas y ratones. Cada genoma de cada célula y órgano de los animales fue infectado con VIH-1. El equipo de científicos puso entonces en marcha un sistema de administración vectorial recombinante adeno-asociado viral (rAAV). Esto permitió la inserción de moléculas de CRISP / Cas-9 en el torrente sanguíneo de los animales infectados. Cuando el ADN de los animales se analizó dos semanas más tarde, los resultados fueron asombrosos. No había rastro de VIH-1 en el genoma de ningún tejido infectado.

Estudios recientes Respaldó los resultados de la investigación inicial del equipo. "Nuestro nuevo estudio es más completo", dijo Hu en un comunicado. "Confirmamos los datos de nuestro trabajo anterior y hemos mejorado la eficiencia de nuestra estrategia de edición de genes. También demostrar que la estrategia es eficaz en dos modelos de ratones adicionales, uno que representa la infección aguda en células de ratón y el otro que representa la infección crónica, o latente, en las células humanas.

¿Qué es lo siguiente?

Khalili se siente positivo que el equipo podría llegar a los ensayos clínicos de un año a partir de ahora si pueden obtener financiación para proceder con su próximo paso. "El siguiente paso es completar nuestros estudios preclínicos y de toxicidad antes de entrar en ensayos clínicos", dijo Khalili. "Esperamos que podamos lograr esto dentro de un año y entonces deberíamos estar en condiciones de entrar en ensayos clínicos. Las barreras que frenan las pruebas clínicas son financiamiento para los estudios ".

Khalili dijo a TUN que algunas de las investigaciones anteriores fueron financiadas por subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), pero una subvención concedida a Hu y Khalili acababa de terminar. Si bien todavía tienen acceso a la subvención financiada por el NIH al P30 Comprehensive NeuroAIDS Center, que fue otorgado a Khalili ya algunos de sus colegas, no pueden usar los fondos para continuar con el siguiente paso para el estudio actual. "NIH subvenciones de investigación no suelen cubrir los fondos para los tipos de estudios preclínicos y de toxicidad que deben realizarse para pasar a la clínica", dijo Khalili.

La Organización Mundial de la Salud Informa que desde que el virus del VIH fue descubierto por primera vez en 1983, ha infectado más de 70 millones de personas y ha matado a 35 millones. Al final de 2015 había 36.7 millones de personas que viven con el VIH, a nivel mundial. En el África subsahariana todos los adultos 1-25 están infectados con el virus.

Este avance actual podría eliminar el virus del VIH por completo, si el éxito del equipo con los ratones continúa con los primates y, finalmente, los seres humanos. El equipo de investigadores tiene metas futuras para "repetir el estudio en primates, un modelo animal más adecuado donde la infección por VIH induce la enfermedad, con el fin de demostrar la eliminación del ADN del VIH-1 en células T infectadas latentemente y otros sitios santuarios para HIV-1 , Incluyendo las células cerebrales ", dijo el Dr. Khalili en un comunicado. "Nuestro objetivo final es un ensayo clínico en pacientes humanos".